儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议(3)

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２．ＣｓＡ：（１）适应证：①ＡＴＧ／ＡＬＧ治疗的ＳＡＡ／ｖＳＡＡ患儿；②ＮＳＡＡ患儿。（２）使用方法：一旦确诊，应尽早治疗‘７’３５删。口服起始剂量为５ｍｇ／（ｋｇ ｄ）。服药２周后监测ＣｓＡ血药浓度，建议全血谷浓度维持在１００～２００斗ｇ／Ｌ，在保持谷浓度的前提下尽量将峰浓度维持在３００—４００斗∥Ｌ∞７｜。疗效达平台期后１２个月方可减量。应按原剂量的１０％一２０％递减，每３个月减量１次。减量期间密切观察血象，如有波动需慎重减量。一般ＣｓＡ总疗程应在２—３年，减量过快可能增加复发风险。（３）不良反应与处理：主要不良反应为消化道症状、齿龈增生、色素沉着、肌肉震颤、肝肾功能损害，极少数患儿可发生头痛和血压增高，但大多症状轻微或对症处理后减轻，必要时可调换ＣｓＡ剂型或选择其他免疫抑制剂。服药期间应定期监测血药浓度、肝肾功能和血压等。

３．其他ＩＳＴ：（１）大剂量环磷酰胺（ＨＤ．ＣＴＸ）口８４０１；（２）普乐可复（ＦＫＳ０６）㈣１；（３）抗ＣＤ５２单抗：对于难治、复发的ＳＡＡ患儿可能有效，应用经验多来源于成人ＳＡＡ，且仍为探讨性治疗手段¨“。

（四）其他药物治疗

雄激素有促造血作用，主要副反应为男性化。如能被患儿和家长接受则推荐全程应用。用药期间应定期复查肝肾功能。

治疗流程见图２。四、疗效标准

１．完全缓解（ＣＲ）：中性粒细胞绝对值＞１．５×１０９／Ｌ，血

全血细胞减少初诊患儿

１０５

红蛋白＞１１０ｇ／Ｌ，血小板＞１００板输注，并维持３个月以上。

Ｘ

１０９／Ｌ，脱离红细胞及血小

２．部分缓解（ＰＲ）：中性粒细胞绝对值＞０．５红蛋白＞８０ｇ／Ｌ，血小板＞２０输注，并维持３个月以上。

３．未缓解（ＮＲ）：未达到ＰＲ或ＣＲ标准一“。五、随访

Ｘ

Ｘ

１０９／Ｌ，血

１０９／Ｌ，脱离红细胞及血小板

建议随访观察点为：ＩＳＴ开始后３、６、９个月，ｌ、１．５、２、３、４、５、１０年。治疗后６个月内血常规至少每１～２周检查１次，治疗６个月后血常规至少每月检查１次，肝肾功能至少每月检查１次。血红蛋白＞１２０ｇ／Ｌ后转入维持治疗。建议患儿每年进行ＰＮＨ克隆筛查。

（陈静

王天有方建培

卢新天

刘文君

竺晓凡执笔）

于洁

马廉汤永民

李文益

参与本建议审定人员（按姓氏笔画为序）

孙立荣李志光乔丽津李健汤静燕宋华何志旭郝良纯何海龙

吴敏媛

贾苍松

罗建明高怡瑾

金润铭高举

陈静唐锁勤

郑胡镛胡群栾佐

盛光耀曹励之谢晓恬蒋慧鞠秀丽

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